Các phương pháp mới điều trị thoái hóa võng mạc

Điều trị thoái hóa võng mạc đang có nhiều bước tiến đáng chú ý nhờ sự phát triển của y học hiện đại và công nghệ sinh học. Bên cạnh các biện pháp truyền thống nhằm làm chậm tiến triển bệnh, nhiều phương pháp mới đang được nghiên cứu với mục tiêu bảo tồn thị lực, thậm chí cải thiện khả năng nhìn cho người bệnh trong tương lai.

1. Các cách điều trị thoái hóa võng mạc hiện nay 

Theo American Academy of Ophthalmology, đến thời điểm hiện tại đã có một số phương pháp điều trị thoái hóa võng mạc dựa trên nguyên nhân và mức độ tổn thương võng mạc.

Đầu tiên là liệu pháp gen Luxturna. Đây là một bước tiến quan trọng trong điều trị thoái hóa võng mạc do yếu tố di truyền. Phương pháp này chỉ định cho bệnh nhân có đột biến ở cả hai bản sao của gen RPE65, khiến võng mạc không đáp ứng bình thường với ánh sáng. Luxturna được đưa trực tiếp vào võng mạc thông qua một mũi tiêm duy nhất, giúp bổ sung bản sao gen khỏe mạnh, từ đó cải thiện khả năng cảm nhận ánh sáng. Liệu pháp này đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt từ năm 2017 và hiện được xem là điều trị đích cho một nhóm nhỏ bệnh nhân thoái hóa võng mạc di truyền.

Ở giai đoạn bệnh tiến triển nặng, khi tế bào cảm thụ ánh sáng đã bị tổn thương nghiêm trọng, một số bệnh nhân có thể được cân nhắc sử dụng thiết bị mắt sinh học Argus II. Đây là hệ thống thị giác nhân tạo, bao gồm một vi mạch điện tử được cấy ghép lên võng mạc và một cặp kính chuyên dụng có chức năng thu nhận, xử lý hình ảnh rồi truyền tín hiệu đến não bộ. Mặc dù không thể phục hồi thị lực như bình thường, Argus II có thể giúp người bệnh nhận biết ánh sáng, hình khối cơ bản và cải thiện khả năng định hướng trong không gian.

Tại Việt Nam, cách điều trị thoái hóa võng mạc hiện vẫn chủ yếu dựa trên các phương pháp kiểm soát biến chứng và hỗ trợ chức năng võng mạc, bao gồm:

• Tiêm thuốc kháng VEGF, thường áp dụng cho các trường hợp thoái hóa điểm vàng thể ướt, nhằm ức chế sự hình thành mạch máu bất thường dưới võng mạc và hạn chế phù, xuất huyết.
• Can thiệp phẫu thuật, như laser võng mạc hoặc các kỹ thuật phẫu thuật chuyên sâu, được chỉ định trong những trường hợp có bong rách võng mạc hoặc tổn thương nặng, nguy cơ mất thị lực cao.
• Điều trị hỗ trợ bằng thuốc, chủ yếu là các chế phẩm có tác dụng chống oxy hóa, cải thiện tuần hoàn vi mạch võng mạc, giúp làm chậm quá trình thoái hóa.
• Theo dõi định kỳ, đóng vai trò quan trọng nhằm đánh giá tiến triển bệnh và điều chỉnh phác đồ điều trị phù hợp theo từng giai đoạn.

Nhìn chung, dù chưa thể điều trị khỏi hoàn toàn, các phương pháp hiện nay đã mở ra nhiều cơ hội kiểm soát bệnh hiệu quả hơn, đặc biệt khi người bệnh được chẩn đoán sớm và theo dõi đúng chuyên khoa.

2. Phương pháp mới đang được nghiên cứu trong điều trị thoái hóa võng mạc

Bên cạnh các phương pháp đang được áp dụng, điều trị thoái hóa võng mạc hiện nay đang chứng kiến nhiều hướng tiếp cận mới nhờ sự phát triển của y học chính xác và công nghệ sinh học. Theo American Academy of Ophthalmology, phần lớn các liệu pháp này vẫn trong giai đoạn nghiên cứu hoặc thử nghiệm lâm sàng, tuy nhiên kết quả ban đầu cho thấy nhiều tín hiệu tích cực trong việc bảo tồn và cải thiện chức năng thị giác cho người bệnh.

Một số phương pháp mới điều trị thoái hóa võng mạc gồm:

• Liệu pháp quang di truyền (optogenetics)
  Đây là phương pháp có tiềm năng áp dụng cho nhiều thể thoái hóa võng mạc, không phụ thuộc vào đột biến gen cụ thể. GenSight Therapeutics đang nghiên cứu cách tiếp cận kết hợp giữa tiêm nội nhãn đưa gen giúp tế bào võng mạc trở nên nhạy cảm với ánh sáng và sử dụng kính công nghệ cao.
  Thiết bị kính này chuyển đổi hình ảnh thu được thành tín hiệu điện, hỗ trợ truyền thông tin thị giác lên não, qua đó phần nào thay thế chức năng của các tế bào cảm thụ ánh sáng đã bị tổn thương. 
• Liệu pháp gen cho thoái hóa võng mạc liên kết nhiễm sắc thể X
  Thể bệnh này thường gặp ở nam giới và tiến triển nhanh do đột biến gen RPGR. Nhiều liệu pháp gen đang được phát triển bởi Meira GTX, Applied Genetic Technologies và BioGen.
  Các phương pháp này thường kết hợp phẫu thuật cắt dịch kính và đưa gen RPGR lành vào vùng hoàng điểm. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng cho thấy một số bệnh nhân có cải thiện thị lực, tăng độ nhạy với ánh sáng và khả năng nhìn trong môi trường ánh sáng yếu.
  
• Can thiệp vào các đột biến gen đặc hiệu (USH2A, RHO)
  ProQR Therapeutics đang phát triển liệu pháp gen QR-421a nhằm làm chậm hoặc ngăn ngừa mất thị lực ở bệnh nhân thoái hóa võng mạc và hội chứng Usher do đột biến gen USH2A. Liệu pháp này được tiêm trực tiếp vào võng mạc, giúp tế bào tạo ra dạng protein USH2A hoạt động tốt hơn. 

Một nghiên cứu khác của ProQR Therapeutics tập trung vào bệnh nhân mang đột biến gen RHO (RP4). Đột biến này khiến cơ thể tạo ra protein rhodopsin bất thường, gây độc cho võng mạc. Liệu pháp QR-1123 giúp ngăn sản xuất protein lỗi, từ đó bảo vệ võng mạc khỏi tổn thương tiến triển.

Có thể thấy, điều trị thoái hóa võng mạc đang có nhiều bước tiến quan trọng nhờ các thành tựu của y học hiện đại. Việc phát hiện sớm, theo dõi sát và tiếp cận các phương pháp phù hợp sẽ giúp người bệnh nâng cao cơ hội bảo tồn thị lực và chất lượng cuộc sống.

Nguồn tham khảo: nhathuoclongchau.com.vn; paris-miki.vn